Lokal anestezik olarak kullanılan ilk molekül olan kokain, göz, diş ve diğer cerrahi operasyonlarda kullanılmıştır. Kokainin etki düzeneği; Kokainin en önemli klinik işlevi, voltaja duyarlı sodyum kanallarını bloke ederek, sinir uyarısının başlatılmasını ya da sürdürülmesini sağlamaktır. En belirgin sistemik etkisi merkezi sinir sisteminin uyarılması dır.
Kokain buruna çekilerek, enjeksiyon yolu ile sigara gibi bir pipo içine konularak inhale edilmek suretiyle kötüye kullanılabilir.
Buruna çekildiğinde nazal epitelden ve inhale edildiğinde akciğerlerden oldukça hızlı bir biçimde absorbe olur.
Kokain bu etkisini sinir hücrelerindeki elektriksel uyarımları engelleyerek bu etkisini gösterir. Kokain beyni etkiler, kan damarlarını sıkıştırır, bölgesel uyuşmaların getirdiği ağrılara sebep olur. Temelde, bu uyuşturucu, nöronların etrafta serbest dolaşan nörotransmitterleri almasını ve sinyallerin taşınmasını engeller.
Bunu nasıl yapar? Psikomotor stimülanların tümü noradrenalin, dopamin ve serotonin gibi momoamain nörotransmiterleri kullanan sinapsları etkilerler. Bu sinapslarda üç yönlü bir etkiye sahiptir. 1.Bu nörotransmitterlerin veziküllerden sinaptik aralığa salıverilmesine neden olurlar. 2. Sinaptik aralıkta bu nörotransmitterlerin miktarının artırılmasına neden olurlar. 3.Salıverilen nörotansmitterlerin gerialım yoluyla tekrar veziküllere dönürülmesini bloke ederek sinapsta kalmasürelerini ve etkinliklerini artırırlar. Sonuç olarak, her üç etki ile bu nörotransmitterlerin etkin olduğu sinapslarda sinaptik etkinliğini artırırlar.
Kokain bu üç etkiden sadece sinapstik aralıkta nörotranmitter (özellikle dopamin) geri alımını bloke ederek sinaptik etkinliği artırmak suretiyle etkisini gösterir.
Beyinde de doğal bir amin olan ve beyin sıvısında bulunan dopamin, norepinefrin,
Dopamin normal şartlarda yaşanan keyif verici olaylardan sonra beyindeki sinir hücreleri tarafından ortama salınır. Kokain kullanımı halinde yani kişi kokain kullanmış ise doğal olarak ortama salınmış ve geri alınacak olan dopaminin geri alınımını engeller, Sonuçta kokain kullanımı ile ortamda çoğalan dopamin keyif alma, algılarda açılma gibi durumlara yol açar. Sürekli kokain kullanımı ile bir süre sonra bu etkinin azalmasına ve giderek tolerans ve bağımlılık gelişmesine neden olur. Kokain maddesinin tekrarlayan dozları sonrası etkisinde azalma ve tekrarlayan kullanımlar sonrası standart bir dozla elde edilen etkinliği sağlayabilmek için dozun artırılması ihtiyacı olarak tolerans gelişimini olarak tanımlayabiliriz. Tolerans maddenin kendisine değil, onun etkilerine karşı gelişir.Kokain kullanıcıları daha fazla kokain alma istekleri ve eskide yaşadıkları hazzı ve keyfi sağlamaya çalışırlar..Bunun sonucunda daha fazla ve daha sık kokain alırlar.Kokain kullanımının artması ile birlikte hem beynin ve hemde bedenin kalp ve dolaşım sisteminde kokainin yıkıcı etkisi daha da artar.
Ayrıca dopaminin yüksek seviyede salgılanması ile damarlarda daralma, taşikardi (kalbin çok hızlı atması), kan basıncında ani yükselme, ventriküler aritmi ve epilepsi nöbetleri görülür. Göz bebeklerinin büyümesi, yüksek kan şekeri ve vücut sıcaklığı da kokainin neden olduğu diğer etkilerdir.
Kokainin saf kullanımı nadirdir. Satıcıların kokain tozu şeker ya da prokain ile seyreltmeleri nedeniyle sokaktan sağlanan kokainin saflığı değişkendir. Kokain bazen de amfetaminle karıştırılarak piyasaya verilmektedir. En sık kullanım yolu iyice ezilmiş tozunun buruna çekilmesidir. Deri altına ya da damara enjeksiyon yolu ile ya da sigara gibi içmek tarzında da kullanılabilir. Buharının içe çekilmesi en az tehlikeli olan kullanım yoludur. En tehlikeli kullanım yolu damara enjekte edilmesi ya da sigara olarak içilmesidir..Ağız yoluyla da kullanılabilir.
Bir merkezi sinir sistemi uyarıcısı olması nedeniyle amfetamin ve kafein gibi diğer uyarıcılarla benzer öngörülebilecek fizyolojik etkileri vardır. Burada etkilenen temel psikolojik işlevler; açlık, cinsellik ve susuzluk gibi dürtüler ile mizaç ve bilinç düzeyidir. Cinsel orgazma benzetilen ani ve yoğun öfori hissi, kullanım biçimine göre 1-2 dakika sürebilir. Bu dönem sonrasında öfori yi izleyen bir sıkıntı hali kendini gösterebilir. Mani ya da hipomaniye benzer bulgular ortaya çıkabilir. Yüksek dozlardaki zehirlenmelerde değerlendirme ve yargılma bozuklukları, alınma ve şüphelenme düşünceleri ve algı bozuklukları sıklıkla görülebilir.